本发明提供了WAS基因的gRNA及其应用,所述gRNA的靶序列位于所述WAS基因的2号外显子和7号外显子,包括SEQ ID NO : 1或如SEQ ID NO : 2所示的核酸序列。本发明的gRNA的靶序列包括WAS基因的2号外显子和7号外显子,通过敲除兔受精卵中的WAS基因,构建的Wiskott‑Aldrich综合征兔模型可以准确模拟人Wiskott‑Aldrich综合征表型,有利于更好地理解Wiskott‑Aldrich综合征致病机理,为发展高效准确的诊断方法并提供更多的有效治疗方案提供重要参考。
院属单位：中国科学院广州生物医药与健康研究院
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