急性髓系细胞白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)是成人中最常见的、死亡率最高的一类急性白血 病 。AML 患者经历常规的化疗诱导后，复发率高达43%;在首次复发后，AML 患者的存活率低于15%。
CD70 是一种肿瘤坏死因子(TNF) 超家族成员，在AML 患者的白血病母细胞和白血病干细胞中表达，而 在正常的造血干细胞中检测不到表达，被认为是AML 的潜在靶标。 一种靶向CD70 的抗体在一个新诊断的不适 合传统强化诱导化疗的AML 患者的I 期试验中产生的反应率令人印象深刻。靶向CD70 的CAR-T 细胞可能是一个 极佳的选择，因为CAR-T 细胞可以比靶向相同抗原的传统基于抗体的疗法具有更高的效力。
我们拟设计CD70 和CD123 的双靶点CAR-T 细胞，希望这种CAR-T 细胞兼具CD70 的特异性和CD123 的 抗 肿瘤活性。
